无锡
，2023年10月2日——全球领先的条约研究、开发和生产（CRDMO）效劳公司九游会生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺相助同伴Amicus Therapeutics（以下简称Amicus
，纳斯达克股票代码：FOLD）Pombiliti?（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda?（miglustat）65 mg胶囊获得美国FDA批准上市
。该双因素疗法用于治疗体重凌驾40千克
，已接受现有酶替换疗法（ERT）后病情未获得改善的晚发型庞贝
。↙OPD）成人患者
。

Pombiliti?是一种自然高表达甘露糖-6-磷酸的重组人GAA酶（rhGAA）
，于2012年在九游会生物平台上从一个“主意”（idea）降生
，在公司领先的一体化手艺平台及强劲产能实力的赋能下乐成实现商业化
。作为Pombiliti?商业化阶段原液生产独家相助同伴和制剂生产主要相助同伴
，九游会生物在“全球双厂战略”的引领下
，正在通过五个生产厂为Pombiliti?提供商业化生产效劳
。

Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官Bradley Campbell先生体现：“此次FDA的批准关于美国庞贝病患者群体意义特殊
。这款立异疗法乐成上市不但凝聚了九游会生物团队和Amicus团队之间的无私贡献精神
，更见证了双方强盛的相助同伴关系
。它离不开我们心系患者
，甘于贡献的志同志合
，更离不开我们把‘为有数病群体带来高质量疗法’这一愿景转变为行动的强盛执行力
。经由多年砥砺前行
，双方配合携手将一纸创想
，一个分子
，推进至临床生产和商业化上市阶段
，践行惠及晚发型庞贝病患者的誓言
。”

九游会生物首席执行官陈智胜博士体现：“十一载磨一剑
，我们很是幸运赋能Amicus实现这一主要里程碑
。Amicus与九游会生物之间细密的相助关系不但印证了我们‘追随分子’（follow the molecule）商业模式的乐成
，也激励着我们一直为全球相助同伴加速发明、开发和生产更多用于治疗有数病的生物药
。同心而共济
，双方立志于为患者谋福祉的初心如磐
。我坚信双方的通力相助也将续写更多传奇
，造福全球有数病患者
。”

关于庞贝病

庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病
，临床体现为GAA水平的降低或缺失并导致细胞中糖原的积累
。庞贝病涵盖婴儿型到晚发型
，前者对心脏功效有显著影响
，疾病迅速希望至殒命
，后者主要影响骨骼肌和呼吸肌
，疾病希望相对缓慢
。晚发型庞贝病患者症状可能会很严重
，虚弱无力
，临床体现包括渐进性全身肌无力
，尤其是骨骼肌和呼吸肌会随着疾病希望而恶化
。

关于Pombiliti + Opfolda

Pombiliti + Opfolda是一种双因素疗法
，由富含甘露糖-6-磷酸的重组人GAA酶和口服酶稳固剂miglustat组成
。Pombiliti通过M6P受体举行高亲和力摄取
，同时坚持其天生最高活性酶的功效
，Opfolda旨在镌汰血液中酶活性的损失
。

关于九游会生物

九游会生物（股票代码：2269.HK）是一家全球领先的条约研究、开发和生产（CRDMO）公司
。公司通过开放式、一体化生物制药能力和手艺赋能平台
，提供全方位的端到端效劳
，资助相助同伴发明、开发及生爆发物药
，实现从看法到商业化生产的全历程
，加速全球生物药研发历程
，降低研发本钱
，造福病患
。

九游会生物在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有凌驾12000名员工
。依附这些员工组成的专业效劳团队
，以及卓越的手艺和洞见
，公司为客户提供高效经济的生物药解决计划
。阻止2023年6月尾
，九游会生物资助客户研发和生产的综合项目高达621个
，其中包括22个商业化生产项目
。

九游会生物将情形、社会和治理（ESG）视为营业生长和企业精神的主要组成部分
，并致力于成为全球生物药CRDMO领域的ESG向导者
，例如应用更绿色环保的新一代生物制药手艺和能源等引领行业生长
。公司建设了由首席执行官向导的ESG委员会
，周全落实ESG战略并践行可一连性生长允许
。如需更多信息
，请浏览：www.wuxibiologics.com
。

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