近年来，，，Glybera、
、、Luxturna、
、、Zolgensma、
、、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。。。别的，，，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，，，海内基因治疗企业也一直传出获批开展临床研究的好新闻。。。
基因治疗作为一种新兴的治疗手段，，，它的开展历程怎样？？？
早期研发历程中有什么要害点？？？
靶点怎样选择？？？
AAV载体怎样优化？？？
CMC和本钱控制的挑战是什么？？？
临床开发怎样有用推进？？？
转化医学的历程中是否有合适的生物标记物？？？
商业化有什么考量？？？
11月8日至12月17日，，，6次线上公开课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门钻研会（最后一周周六），，，恺思俱乐部携手医药条记、
、、和元生物、
、、豪门国际官网生物医药、
、、自贸壹号，，，配合约请数十位工业资深专家，，，系统性的向各人分享基因治疗的前沿希望，，，以期让更多的人熟悉及相识基因治疗，，，引发学习兴趣，，，促举行业开展，，，诚邀各人加入！

基因治疗系列公开课【第1期】
嘉宾简介

肖  啸   博士
信心医药董事长，，，CSO

曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治疗终身优异讲席教授，，，现任信心医药董事长，，，CSO。。。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位，，，1985年武汉大学硕士学位；1986年经教育部CUSBEA项目赴美学习；1992年获匹兹堡大学博士学位；1993-1998年曾就职于美国几家基因治疗公司；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授，，，终身副教授；2006后任北卡大学药学院终身优异讲席教授；肖啸一直从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的事情30多年，，，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向手艺等方面，，，以及遗传性肌肉疾病、
、、血友病、
、、溶酶体代谢疾病的基因治疗领域，，，做出了主要孝顺，，，共揭晓科研论文180余篇，，，他实验室发明的mini-dystrophin基因用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），，，辉瑞制药公司现在正在开展全球III期临床试验。。。一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因治疗项目已获美国FDA批准临床试验。。。
另外，，，肖啸教授团队在海内研制的血友病B和粘多糖贮积症基因治疗药物，，，也已开展了研究者提倡的临床试验。。。血友病B项目获得中国药监局IND和突破性疗法。。。肖啸多年来担当多种国际主要学术期刊的编委和美国NIH基金评委，，，还担当过美国基因与细胞治疗学会董事会成员，，，他也是美国Askbio，，，Bamboo，，，以及海内的信心生物医药等基因治疗公司的配合首创人。。。

课程提要

1. 基因治疗的种类，，，开展历史；

2. AAV最新希望；

3. 基因治疗产品未来突破的手艺瓶颈和有价值的开展偏向，，，包括从未知足临床需求看一直没有药物获批的治疗要领；

4. 问答环节（30分钟）。。。
   

直播预告
11月8日 20:00-21:30
基因治疗在中国的机缘和挑战
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每期将有3名互动用户获得
《细胞和基因治疗产品的非临床评价研究》专著